Zolgensma: O Remédio Para Atrofia Muscular Espinhal em Crianças
O Zolgensma é um remédio que tem o objetivo de ajudar crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. É usado em bebês ou crianças com menos de 2 anos e serve para evitar que a doença avance e cause a perda dos movimentos.
Esse tratamento é muito importante, pois a AME pode causar fraqueza muscular e dificuldade em se mover. Com o Zolgensma, espera-se melhorar a força motora das crianças.
A fórmula do Zolgensma contém um ingrediente chamado onasemnogeno abeparvoveque, que ajuda a corrigir a falta de uma proteína fundamental no corpo dos pequenos, chamada SMN. A deficiência dessa proteína leva a problemas musculares e dificuldade na coordenação dos movimentos.
Terapia Genética e Benefícios do Zolgensma
A terapia gênica oferecida por meio do Zolgensma é considerada eficiente e é uma das esperanças para muitas famílias. O tratamento é disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para bebês de até 6 meses que não estejam usando ventilação mecânica de forma intensa.
É uma única injeção, feita na veia e sob supervisão médica. Durante uma hora, a criança recebe a medicação no hospital. Assim, é muito importante que os responsáveis fiquem atentos, pois o tratamento deve ser feito assim que os primeiros sintomas aparecerem.
O Zolgensma é indicado para casos com mutações no gene SMN1 e pode ajudar a produzir a proteína necessária para a saúde dos neurônios motores. Isso, por sua vez, melhora a força muscular e controla a progressão da doença.
Como Funciona o Zolgensma
O Zolgensma age fornecendo a informação genética necessária para a produção da proteína SMN1. Essa proteína é responsável pela saúde e sobrevivência dos neurônios que controlam os músculos.
O remédio utiliza um vetor viral modificado que entrega uma cópia totalmente funcional do gene SMN1 no corpo da criança. Isso ajuda a produzir a proteína que estava em falta, trazendo melhores resultados em termos de movimento e força muscular.
Como Usar o Zolgensma
A aplicação do Zolgensma deve ser feita no hospital por profissionais de saúde. A administração é rápida, durando apenas 60 minutos. Embora seja uma única aplicação, é crucial que os médicos ajustem a dosagem de acordo com o peso do pequeno paciente.
A dose recomendada é de 1,1 × 10¹⁴ genomas virais por kg de peso corporal. Assim, os médicos precisam calcular a dose exata antes da aplicação. O ideal é que essa aplicação ocorra logo após o surgimento dos primeiros sintomas da AME.
Precauções ao Usar o Zolgensma
Algumas atenções devem ser tomadas antes e após usar o Zolgensma. Por exemplo, é necessário o uso de corticoides, como a prednisolona, começando 24 horas antes da aplicação da medicação. Este corticoide precisa ser mantido por cerca de 2 meses após a injeção.
Importante: nunca interrompa o uso do corticoide sem orientação médica! O médico deve ajustar a dose gradualmente até a interrupção total. As vacinas só devem ser aplicadas com autorização médica, já que o corticoide pode afetar o sistema imunológico da criança.
Além disso, é preciso realizar exames de sangue antes e após a aplicação do Zolgensma para monitorar a saúde da criança. Isso inclui hemograma completo e testes de função hepática. Após a aplicação, a higiene deve ser redobrada, pois a substância ativa pode ser eliminada nos fluidos corporais da criança.
É recomendado usar luvas ao lidar com urina, fezes ou vômitos e descartar as fraldas em sacos bem fechados por pelo menos 1 mês depois da aplicação.
Efeitos Duradouros do Zolgensma
Os efeitos do Zolgensma têm mostrado ser de longo prazo. Há estudos que indicam que crianças tratadas com Zolgensma após o início dos sintomas mantiveram melhorias significativas por até 7,5 anos após a aplicação. Isso traz esperança para muitas famílias que enfrentam a AME.
Efeitos Colaterais do Zolgensma
Infelizmente, como qualquer medicamento, o Zolgensma pode ter efeitos colaterais. Os mais comuns incluem:
- Vômitos e febre;
- Problemas no fígado, como icterícia (aumento de enzimas do fígado);
- Diminuição das plaquetas, que podem levar a sangramentos;
- Convulsões ou diminuição na produção de urina.
Além desses, alguns sintomas, como pele com aspecto cinza ou azul, podem indicar complicações. É fundamental notificar imediatamente o médico caso observem esses sinais, levando a criança ao pronto-socorro se necessário.
Reações alérgicas à medicação também são possíveis e podem incluir manchas na pele, dificuldade de respirar ou alterações na pressão arterial. Por isso, a aplicação do Zolgensma é feita sempre em um ambiente hospitalar.
Contraindicações do Uso do Zolgensma
O Zolgensma não é indicado para crianças com mais de 2 anos ou se o tratamento for administrado de outra forma que não seja pela veia. Crianças com condições como lesões no fígado ou hepatite viral aguda devem usar o Zolgensma com cuidado, pois isso pode aumentar o risco de problemas hepáticos.
Considerações Finais
O uso do Zolgensma tem se mostrado promissor no tratamento da AME tipo 1. As famílias devem estar atentas aos sintomas e buscar ajuda médica o quanto antes, garantindo o melhor acompanhamento para os pequenos. O tratamento, embora muitas vezes complexo, traz esperança e melhoria na qualidade de vida das crianças afetadas pela doença.
